Téléthon 2013

"Des médicaments de thérapies innovantes à des prix justes et maîtrisés"

Cette année, l'AFM-Téléthon ouvre le premier établissement pharmaceutique à but non lucratif, le Généthon BioProd. Son but est de produire et commercialiser des médicaments de thérapies innovantes, une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce à la générosité publique. Les explications de Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon et de Généthon.

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Pour l'AFM-Téléthon que change le fait de devenir un établissement pharmaceutique ?

C’est une nouvelle étape dans l’émergence de thérapies innovantes pour les maladies rares, mais aussi la reconnaissance de la qualité de notre établissement. Grâce à ce nouveau statut, Généthon Bioprod va pouvoir produire des médicaments de thérapie génique destinés à être testés chez l’homme mais également, à terme, pour leur mise sur le marché. C'est une première mondiale pour un laboratoire à but non lucratif créé par une association de malades grâce à la générosité publique ! Nous touchons du doigt notre objectif : accélérer la mise à disposition de médicaments innovants pour des maladies longtemps considérées comme incurables, avec le but ultime, guérir !

Quels médicaments espérez-vous pouvoir produire grâce à ce nouvel établissement ? Pour quelles maladies ? A quelle échéance ?

Généthon Bio Prod a vocation à produire des médicaments de thérapie génique (gènes-médicaments) ou des produits thérapie cellulaire (cellules) testés dans le cadre d’essais cliniques. La production a débuté en octobre pour une maladie rare de la vue, la Neuropathie Optique de Leber. Les futures productions concerneront des maladies rares du sang et du muscle. Notre ambition, et nous nous y tiendrons si les dons au Téléthon le permettent, est de mettre à disposition les premiers médicaments en 2017.

« Des médicaments mis à disposition en 2017 »

Comment seront fixés les prix de ces médicaments ? Quelles différences avec un laboratoire "classique" ?

Nous n’en sommes pas encore à la commercialisation, mais ce qui est important pour nous, c’est de proposer des médicaments de thérapies innovantes à des prix justes et maîtrisés. C’est-à-dire que le prix sera basé sur le coût de revient qui permettrait à la collectivité d’en assurer le remboursement.

Quelle est la part des dons des Français au Téléthon dans la construction et le fonctionnement du Généthon BioProd ?

Généthon Bio Prod a pu voir le jour grâce aux milliers de français qui nous ont fait confiance depuis toutes ces années. Il est le fruit de 25 ans de recherche d’excellence. Plus d’un milliard d’euros investi dans la recherche depuis le premier Téléthon… des fonds uniquement issus de la générosité publique. Généthon Bio Prod a été construit grâce à un partenariat entre l’AFM-Téléthon, le Conseil Régional d’Ile-de France, le Conseil général de l’Essonne et Génopole. Un coût total de 28 millions d’euros. En revanche, son fonctionnement, estimé à 10 millions d’euros par an, est complètement dépendant des fonds du Téléthon.

« Le Téléthon 2013 doit dépasser les 95 millions d'euros de dons »

Etes-vous inquiète de la baisse de ces dons les dernières années ?

Le Téléthon 2012 a en effet accusé une baisse de 6% par rapport à 2011. Chaque année la remise à 0 du compteur est un moment de tension qui se prolonge durant les 30h d’émission. Chacun de nos laboratoires a d’ores et déjà prévu son budget, alors que le Téléthon n’a pas encore eu lieu. Nous sommes bien conscients du contexte économique extrêmement difficile dans lequel se trouve notre pays. Mais les actions de notre association dépendent complètement du succès du Téléthon. Nos laboratoires - l’Institut de Myologie, Généthon, I-Stem et Atlantic Gene Thérapies - qui sont le fer de lance de notre action pour la mise au point des thérapies innovantes en dépendent aux deux tiers. Pour pouvoir répondre aux besoins des chercheurs et poursuivre l’accompagnement des familles, il nous faut donc que ce Téléthon 2013 dépasse les 95 millions euros.

Les thérapies innovantes sur lesquelles vous travaillez peuvent-elles à terme avoir des applications autres que les maladies rares et toucher le plus grand nombre ? Lesquelles ?

Dès les premiers Téléthon, l’AFM-Téléthon a développé une stratégie permettant de faire progresser la recherche pour l’ensemble des maladies rares et des maladies génétiques. Cette stratégie d’intérêt général s’est illustrée notamment par la réalisation des cartes du génome humain aussitôt mises à disposition de la communauté scientifique. Ces cartes ont révolutionné la connaissance des gènes et fait éclore une profusion de concepts thérapeutiques innovants applicables aussi bien aux maladies rares qu’aux maladies fréquentes. Par exemple, les travaux menés sur la Progéria, une maladie rare du vieillissement accéléré, permettent de mieux comprendre les mécanismes naturels du vieillissement. Ils représentent également une piste pour lutter contre les effets secondaires des trithérapies anti-sida ou des chimiothérapies qui provoquent chez les malades un vieillissement accéléré très comparable à celui observé dans la Progéria. C’est également le cas dans les maladies rares de la vision : les traitements développés pour l’Amaurose congénitale de Leber, une maladie rare de la rétine, ouvre des pistes thérapeutiques pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge (15% de la population). Ces exemples démontrent que des recherches qui concernent des maladies rares peuvent déboucher sur des avancées majeures avec des applications cliniques pour les maladies qui concernent tous les français.

© AFM

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